冰桶挑战火爆背后 “孤儿药”1500亿美元潜在市场

一、“渐冻人”背后：3.5亿罕见病患者

近日，“冰桶挑战”慈善募捐风靡全球，这股热潮源自于发起人对关注ALS患者生存状况的呼吁，挑战旨在让人们了解并体会“渐冻人”的感受，同时为其募款治病。“冰桶挑战”全称为“ALS冰桶挑战赛”，ALS即“肌萎缩侧索硬化症”，又称“渐冻症”，是全球8000多种罕见病之一。

世界卫生组织将罕见病（孤儿病）定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等，绝大多数（有报道说是80%）罕见病是遗传病，因此，即使病人在出生后不出现症状，也会伴随病人一生。很多罕见病在病人婴幼儿时期就出现症状，大约30%罕见病儿童在5岁前病逝。

据统计，目前全球有3.5亿罕见病患者，欧美共有超过5千5百万人患有罕见病，也就是说每10个欧美人中便有一个患有罕见病，而中国总人口远超过美国和欧洲的人口总和，因此推断中国可能有超过1千万罕见病患者。

二、“孤儿药”的春天：2020年1500亿美元

“孤儿药”，便是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”，在当前已经确认的7000多种孤儿病中，仅有1%的孤儿病找到了有效的治疗药物。

据前瞻产业研究院《2014-2018年中国生物医药行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》了解，2013年，孤儿药市场规模为896亿美元，2001-2013年的增长率达到30.5%，相对非孤儿药市场（23.7%）呈显著优势。预计到2020年，孤儿药市场规模接近1500亿美元，2013-2020年复合增长率达到7.5%，是全球处方药市场（不含通用名药物）增长率的2倍。届时，孤儿药的市场份额将占到全球处方药市场的17%，而1998年时该数字仅为5.1%。

图表1：2011-2020年全球孤儿药销售额及预测（单位：亿美元，%）

资料来源：前瞻产业研究院整理

由于孤儿药受众非常小、潜在市场小，药企原本对研发这类药缺乏兴趣，然而随着欧美各国对孤儿药审批给予了众多的优惠政策，鼓励药企研发生产孤儿药，孤儿药市场突然火了起来。在FDA出台孤儿药政策之前，没有人会认为孤儿药有朝一日成为引领行业潮流的风向标，而现在有不少国际医药企业进军孤儿药领域，如辉瑞、诺华、赛诺菲、葛兰素史克等均开始在罕见病药物领域大展拳脚。