FDA批准孤儿药再创新高 罕见病成市场新宠

FDA批准孤儿药再创新高

“孤儿药”，是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”，在当前已经确认的7000多种孤儿病中，仅有1%的孤儿病找到了有效的治疗药物。

在美国的孤儿药法案实施前（1983年前），FDA批准的所有新药中，总共只有38种是用来治疗孤儿药的；而该孤儿药法案通过以后，从198-2004年，共有1129种不同的化合物或生物制品以孤儿药审批途径进入临床实验，最终有249种孤儿药被批准上市。如今，美国通过认证上市的孤儿药已有3613种。

同样的情况也发生在在欧盟，在1999年《罕见病治疗药物管理规定》实施前，欧盟仅有8种孤儿药被审核通过，但1999-2009年间，便有619种罕见病产品得到认定，47种孤儿药被审核通过。而到目前为止，欧洲药物管理局已经授予1600多种孤儿药，其投入数量和市场份额同比增长和数量呈梯度增加。

图表1：2010-2017年FDA批准的孤儿药数量及占当年全部批准新药的比重（单位：个，%）

资料来源：前瞻产业研究院整理

根据前瞻产业研究院发布的《2017-2022年中国生物医药行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》统计，2016年FDA批准了9个孤儿药，占全部批准新药的41%，这与业界近来对罕见病兴趣增加相一致，2015年、2014年分别是21个（47%）和17个（41%）；2017年上半年这一比重提升至52.2%，共批准12个是孤儿药。

图表2：2017年上半年FDA批准12个孤儿药

资料来源：前瞻产业研究院整理

罕见病成医药市场新宠

近几年，孤儿药制造商已着迷于这一药物市场，并在小部分患者人群中积累了大量的销售额，规避了大规模市场药物通常面临的仿制药及Me-too类药物竞争。

目前最畅销的孤儿药是罗氏的“利妥昔单抗”（Rituximab，美罗华），1997年作为孤儿药获批用于治疗非霍奇金淋巴瘤，随着专利的到期，其销售额将出现下滑，到2020年其排名将下降至第五；而新基公司的“瑞复美”有望成为全球最畅销孤儿药，其用于所有适应证的总销售额将达100 亿美元。瑞复美早在2005年12月首次获批用于罕见病骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome）的治疗，随后又被批准用于罕见病适应证——非霍奇金淋巴瘤（Non-Hodgkin lymphoma）和多发性骨髓瘤（multiple myeloma）， 而且目前其还在被开发用于其他若干罕见病适应证。

另外，被批准用于黑色素瘤（melanoma），并被认定用于霍奇金淋巴瘤（Hodgkin lymphoma）、小细胞肺癌（small cell lung cancer）、肝癌（hepatoma）和胶质母细胞瘤（glioblastoma）的百时美施贵宝公司产品Opdivo， 2020年全球销售额预计可达82亿美元，将在畅销孤儿药排名榜上以较大差距位列第2。

图表3：2020年全球TOP20孤儿药预测

资料来源：前瞻产业研究院整理

孤儿药竞争：群雄并起、逐鹿天下

从企业角度来看，目前国际上的孤儿药市场集中度还不算很高，属于群雄并起、逐鹿天下的态势。全球约有110家制药企业生产经营孤儿药品种，但由于绝大部分孤儿药存在特殊性、需要新技术，因此大多数是生物技术企业在进行孤儿药开发，孤儿药的主要市场还是被大的综合性医药企业所占领。

预计到2020年，新基公司将以微弱优势超越诺华和百时美施贵宝，在孤儿药销售榜的排名提升两位，成为世界头号孤儿药厂商，而将诺华和百时美施贵宝公司分别挤至第2和第3位；排名前4位的孤儿药厂商其销售额彼此差距在2.4亿美元之内，且其中3家公司的销售业绩主要依赖于一种产品，即新基公司（瑞复美）、百时美施贵宝公司（Opdivo） 和罗氏公司（美罗华）；Alexion和Vertex公司也将挺进孤儿药销售10 强榜单，艾伯维公司则在成功收购Pharmacyclics公司之后跻身孤儿药销售20强榜单；而前10强孤儿药厂商中有7家有望成为全球孤儿药企业巨头，前5强孤儿药厂商将占有孤儿药市场近1/3（32.2%）的份额。

图表4：2020年全球孤儿药销售前20药企预测

资料来源：前瞻产业研究院整理