干细胞市场的产品走向？

全球干细胞临床试验数量地区分布情况

干细胞是一类具有自我更新和分化潜能的细胞，是肿瘤、移植和心血管疾病及其他恶性疾病研究或治疗的重要手段。干细胞治疗一直是各国在生命科学前沿最重视的领域之一，受各国政府政策支持和新的研究领域和方法的推动，干细胞研究领域成为前沿热点。2017年，干细胞相关领域国际发文量突破8000篇；2018年，发文量已突破9000篇。

目前，干细胞临床研究主要分布于美国、欧洲、加拿大等国家或地区，我国的临床研究数量也日渐增多。根据ClinicalTrials（美国临床试验数据库）数据显示，临床试验数量位居全球前3位的国家分别为美国、中国和英国，数量依次为264个、136个、英国40个，可以看出美国和中国在数量上保持着绝对领先的优势。

图表1：全球干细胞临床试验数量分布图（单位：个）

全球干细胞治疗细胞种类分布情况

在干细胞治疗细胞种类选择上，骨髓造血干细胞（HSCs）、骨髓间充质干细胞（mMSCs）、脐带间充质干细胞（UMSC）、胰岛β细胞（Isletβcells）和成纤维细胞（Fibroblast）是临床试验细胞的主要来源。

根据ClinicalTrials（美国临床试验数据库）数据，目前选择HSCs的临床试验数量最多，有173例，占临床试验总数的28%（173/625）；其次为mMSCs和UMSC，分别有99和93例，分别占16%和15%。此外，诱导性多能干细胞（iPS）、脂肪间充质干细胞（ADSCs）的重要性日益增强。

图表2：全球干细胞临床试验细胞种类分布（单位：%）

全球干细胞研究临床进展

干细胞技术近年来发展迅速，其在自身免疫性疾病、中枢神经损伤、心血管疾病等方面有着巨大的临床应用潜力。不仅如此，干细胞治疗的优势明显，比如安全、治疗材料来源充足、治疗疾病范围广阔等，许多国家都将其作为重要的研究发展方向之一，从目前已经公布的数据来看，已经上市的干细胞临床药物都在西方。

图表3：全球部分已上市干细胞治疗药物分布

然而，在胎盘干细胞科技发展以及普及的过程中，很多人仍然对这类干细胞的未来前景不甚了解。胎盘干细胞是一项正在不断发展中的高科技，

近年来，胎盘干细胞已经在多种疾病中展现出了巨大的临床应用潜力，并且已被应用到多种疾病的临床研究中，包括创伤愈合、缺血性心脏病、自身免疫性疾病以及慢性肺或肝损伤等。

图表4：全球部分干细胞转化技术案例分析

还有，山东大学开展临床试验（编号为NCT01420432）评估了脐带/胎盘间充质干细胞治疗强直性脊柱炎的安全性和有效性。根据clinicaltrials网站的数据，目前该项目正在招募患者。

山东大学的另一项II期临床试验（编号为NCT01129739）评估了脐带/胎盘间充质干细胞治疗骨髓增生异常综合征。该项目的登记时间为2017年5月，目前尚未在期刊上发表成功。

纽约医学院目前正在开展一项单臂试验，编号为NCT01413035，评估了胎盘干细胞联合非血缘性脐带血移植治疗某些恶性血液病和非恶性疾病的安全性，涉及的疾病种类包括粘多糖贮积症I型、粘多糖贮积症II型、肾上腺脑白质失养症、尼曼克氏症、异染性脑白质营养不良、沃尔曼病、克腊伯氏病、高歇氏病、岩藻糖苷贮积症、贝敦氏症、重型再生障碍性贫血、先天性再生障碍性贫血、低巨核细胞性血小板减少症、骨髓增生异常综合征、急性髓细胞性白血病、急性淋巴细胞性白血病。该临床试验目前正在招募志愿者。

中国已被药监局受理干细胞药物分布

CFDA药审中心总共受理了17项干细胞新药申请，但是目前在审的只有2项干细胞新药申报虽然我国CFDA已经放开了干细胞新药的申报，但是2014年以后还没批准允许开展干细胞临床试验（注意是临床试验）。

图表5：中国已被药监局受理药物（部分）

干细胞临床试验研究前景

总体来看，作为前沿科技领域的延伸，干细胞技术主要由欧美等发达国家引领，美国、英国、加拿大、日本等国家优势突出，并已有治疗产品进入市场；发展中国家在领域内有一定的差距，但整体差距不大，中国已进入全球干细胞治疗领域的第一梯队，印度等国家已快速跟上，国家间的差距逐步缩小。

在疾病治疗领域，代谢性疾病、糖尿病、免疫系统疾病是目前研究关注的重点，而骨髓造血干细胞（HSCs）、骨髓间充质干细胞（mMSCs）、脐带间充质干细胞（UMSC）、胰岛β细胞（Isletβcells）、成纤维细胞（Fibroblast）是目前试验细胞的主要来源，同时，诱导性多能干细胞（iPS）的作用已得到足够的认识，未来有望得到更广泛的应用。