干货！2022年中国基因治疗行业龙头企业分析——药明巨诺：采用CAR-T疗法的生产工艺

行业主要公司：诺诚健华(09969)、诺思兰德(430047)、传奇生物(LEGN)、药明巨诺(02126)、科济生物(02171)等

本文核心数据：业务布局、核心技术、投融资、业务收入

1、中国基因治疗行业龙头企业全方位对比

基因治疗，也称为细胞和基因治疗(Cell and GeneTherapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法)，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③导入新的或经过改造的基因。

我国基因治疗行业市场龙头企业分别为诺诚健华和药明巨诺，两家龙头企业全方位对比如下：

2、药明巨诺：基因治疗业务发展历程

药明巨诺(港交所代码：2126)是一家独立的、专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司。药明巨诺创建于2016年，药明巨诺致力于以创新为先导，成为细胞免疫治疗引领者。药明巨诺已打造了国际顶尖的细胞免疫疗法的技术与产品开发平台，以及涵盖血液及实体肿瘤、极具潜力的产品管线，以期为中国乃至全球患者带来治愈的希望，并引领中国细胞免疫治疗产业的健康规范发展。

3、药明巨诺：基因治疗业务布局及现状

——竞争梯队：业务关联度处于第一梯队

从业务关联度角度来看，目前药明巨诺(09969)、诺思兰德(430047)、传奇生物(LEGN)、药明巨诺(02126)的基因治疗业务关联度在95%以上，主营业务均为基因治疗产品的销售、定制化服务等。第二梯队为博雅辑因、亦诺微医药等;其次是复星凯特、纽福斯、滨会生物等。

——业务布局：聚焦于实体肿瘤与血液恶性肿瘤领域

公司聚焦于实体肿瘤与血液恶性肿瘤领域。其中，JWCAR129是以BCMA为靶点的自体CAR-T产品，BCMA通常在多发性骨髓瘤中表达，是具有潜力的CAR-T治疗靶点。其他以BCMA为靶点的CAR-T疗法，在接受过多达十次前线治疗仍无法控制疾病的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，已展现出高缓解率及可控的毒副作用。

其中，倍诺达®(瑞基奥仑赛注射液)是药明巨诺在巨诺医疗(一家百时美施贵宝的公司)的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，倍诺达®已于2021年9月被国家药品监督管理局批准用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。倍诺达®是中国目前唯一一款同时获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定等三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。

——研发实力：涵盖转化研究、分析开发、工艺开发、临床开发、注册事务、临床及商业化生产

公司致力运用一体化的内部细胞疗法开发能力并凭借Juno的CAR-T工艺开发知识，确保公司可以开发最高质量的产品。公司设计独特且一体化的开发能力涵盖流程开发及临床开发中的转化研究、分析开发及法规事务;该等能力为公司提供了一个有助公司确保稳健运营及最高质量疗法的平台。

公司的一体化开发平台使新候选产品在整个开发生命周期内实现不同功能间的无缝协作，并有助提高开发效率及成功率。

——核心技术：采用CAR-T疗法的生产工艺

公司主要采用CAR-T疗法的生产工艺。CAR-T治疗涉及离体基因改造T细胞，以更好地识别与肿瘤相关的表面蛋白(即在肿瘤细胞表面大量表达但在正常细胞表面表达较少的糖蛋白或糖脂)或同在肿瘤上表达的正常细胞表面蛋白(倘若消除有关表面蛋白并不会对患者造成重大健康风险(例如B细胞))。

经过转导、纯化及大规模扩增后，CAR-T可以特异性鉴别与肿瘤相关的抗原，因此与未改造的T细胞相比，效应T细胞的靶标能力、抗肿瘤活性和耐用性显著提高。CAR蛋白的细胞外部分通常由识别目标抗原(例如CD19)的小鼠单链可变区片段(scFv)组成。CAR蛋白的细胞内部分包含T细胞信号转导(CD3-ζ)结构域和共刺激结构域(例如CD28或4–1BB)。

各细胞内结构域在体内抗肿瘤活性所需的T细胞扩增、CAR-T细胞体内存活以及T细胞活化中发挥重要作用。一旦CAR蛋白与细胞表面的靶抗原结合，细胞内结构域即可促进CAR-T扩增并触发后续效应子功能，从而消除肿瘤细胞。这些T细胞具有「自动调节」功能，可在靶蛋白存在时刺激其增殖，并随着靶蛋白的减少而减少此类细胞的数量。

——投融资：共进行了3次融资

根据烯牛数据的资料显示，截止到2022年5月12日，公司共进行了3次融资。最新的融资为2020年11月3日，公司进行了IPO融资。

4、药明巨诺：基因治疗业务经营现状

——整体经营情况：倍诺达的上市带动收益

在2021年9月，国家药监局批准倍诺达作为复发或难治性([r/r])大B细胞淋巴探(LBCL)三线拾法的新乐上市申请，目公司于2021年9月-12月开始将倍诺神@商业化自出售倍诺达并且获得收益人民币3080万元。

——研发投入：呈现快速上升态势

目前，药明巨诺的研发投入金额呈现快速增长态势;从2018年的7598.9万元快速上升至2021年的41439.7万元。

4、药明巨诺：基因治疗业务发展规划

目前，公司将通过倍诺达的早期治疗和其他适应症的持续开发以及其他新产品的临床开发，巩固公司在血液癌症的领导地位。此外，公司将利用公司的综合细胞治疗平台扩展实体瘤市场。

以上数据参考前瞻产业研究院《中国基因治疗行业市场前瞻与投资战略规划报告》，同时前瞻产业研究院还提供产业大数据、产业研究、产业链咨询、产业图谱、产业规划、园区规划、产业招商引资、IPO募投可研、IPO业务与技术撰写、IPO工作底稿咨询等解决方案。

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