我国第一批罕见病目录出台 中国孤儿药研发依然任重而道远

 2018年5月21日，国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，首次以官方名义公布了121种罕见性疾病。虽然和发达国家相比，我国在罕见病认定及孤儿药研发方面均有较大差距，但《第一批罕见病目录》的出台仍可以看出我国在罕见病及孤儿药研发方面的重视力度再不断提升。

全球孤儿药研发现状

根据罕见病库的统计，目前全球已经确认的罕见病有10713个，而全球上市的孤儿药共计496个，且其中有266种只能用于唯一适应症，可见相对于需求，全球罕见病药物的研发还相去甚远。

不过，从近年来孤儿药的批准来看，已经较之前有了明显提升。

2017年，美国FDA批准孤儿药数量共计77个，其中原创新药中和新生物制品孤儿药共有22个，总量和新药数量均创历史新高。

图表1：2010-2017年FDA孤儿药新药批准情况

资料来源：前瞻产业研究院整理

从欧盟孤儿药的审批情况来看，2000-2017年共有161种孤儿药在欧盟范围内获得上市许可。2017年，EMA共批准孤儿药13个，其中的五款（Spinraza、BRINEURA、Bavencio、Rydapt以及Xermelo）已提前获FDA批准。

图表2：2010-2017年欧盟孤儿药审批情况

资料来源：前瞻产业研究院整理

总体来看，全球孤儿药的研发已经加速。

2018年全球孤儿药研发企业格局：诺华居首位

从目前全球孤儿药的企业格局来看，根据Evaluate Pharma的统计，2017年，TOP10孤儿药合计销售额290.66亿美元，约占孤儿药市场的23.44%，主要来自8家公司，其中诺华在孤儿药市场遥遥领先，市场份额为11.3%，之后是罗氏（8.8%）、新基（8.0%）、百时美施贵宝（5.8%）。2017年销售额TOP10孤儿药对应的研发企业和适应症汇总如下：

图表3：2017年孤儿药销售额TOP10汇总

资料来源：前瞻产业研究院整理

根据Evaluate Pharma的统计，2017全球孤儿药市场销售前十企业的销售占比累计54.9%。

图表4：2017年孤儿药市场前十企业销售额及占比

资料来源：前瞻产业研究院整理

多项政策出台推动国内孤儿药发展

我国在孤儿药研发方面，近年来出台了多项政策，政策的重点主要包括加快审批、单独排队、全球临床试验的相互认可、免临床试验等。

图表5： 中国孤儿药相关政策汇总

资料来源：前瞻产业研究院整理

国内孤儿药研发现状：多处临床阶段

不过，虽然我国在孤儿药研发审批方面给予了相应的政策倾斜，我国孤儿药的研发进展依然缓慢。

根据前瞻产业研究院发布的《2018-2023年中国生物制药行业市场需求预测与投资战略规划分析报告》，截至2018年5月15日，FDA共批准了496种孤儿药，其中在CFDA申报的仅有286种，占比不足60%，而在这其中，仅有195个上市。

图表6：国内FDA 资格认证孤儿药审批情况

资料来源：前瞻产业研究院整理

而从国内企业的孤儿药研发来看，根据前瞻产业研究院对2016年以来我国优先审批的药物研发的汇总，可以看出，大多数还处于新药临床阶段，申请新药上市的仅有成都蓉生研发的"人凝血因子VIII"以及康宝生物研发的"人凝血酶原复合物"；另外西安力邦制药旗下"注射用美法仑"、 "美法仑"申请仿制药上市。

图表7： 2016年以来中国优先审批的孤儿药研发进展

资料来源：前瞻产业研究院整理

总体来看，对比全球孤儿药研发进展，我国企业在孤儿药研发领域面临着较大的差距。

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