十张图看全球细胞与基因治疗行业投融资现状与发展趋势：投资大幅升温 CAR-T占据半壁江山

细胞与基因治疗凭借极具潜力的前景吸引各路资本入局，基因治疗的方案和药物在全球范围内接连获批。目前基因治疗的临床试验项目中以II期阶段为主，全球以美国和中国为主导。基因治疗中仍以CAR-T细胞疗法最为热门，自2017年上市来热度不减，但是价格昂贵令人生畏。2019年2月，CAR-T细胞疗法已被美国医保与医助服务中心批准列入医保。未来制药公司和研发机构有望通过完善自动化CAR-T制备来降低成本，这也成为当前CAR-T开发商追求的目标。

2018年受资本热捧 基因治疗时代已到来

细胞与基因疗法是癌症治疗的新领域，也是最具前景的生命医疗发展方向。简单来讲，基因疗法是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，以达到预防或改变特定疾病状态的最终目的。相比传统医疗手段，以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性，能够精准有效地获得理想的治疗效果，并且大大减轻患者的痛苦，其应用被业内普遍看好。

目前基因治疗有三种形式：第一种是将正确的基因导入细胞来替代错误的突变基因；第二种是直接修复错误基因，也就是常说的基因编辑，通过自体或异体的干细胞扩增导入病人体内；第三种是在体外通过基因技术修改细胞，然后把修改的细胞放回人体发挥作用，比如红极一时的CAR-T细胞治疗法就属于该类。

全球范围内，基因治疗领域的新兴企业在快速崛起并受到热烈追捧。根据国际再生医学联盟的统计，2018年全球细胞与基因治疗融资数额达到97亿美元，较2017年翻倍，2016-2018年的年均复合增长率高达88%。

从临床试验项目来看，自2016年12月FDA的再生医学先进疗法认定（RAMT）发布实施以来，基因治疗的临床试验项目不断提升。2018年全球细胞与基因治疗的临床试验项目达到724起，同比增加27%。其中处于II期临床的最多，达398起；I期临床次之，发生278起；III期临床发生48起。

全球各国经济发展、人口老龄化、科技进步、医疗开支上升、鼓励医药创新等新政策，有望驱动全球细胞与基因治疗市场的规模持续增长。根据Coherent Market Insights的估测，全球细胞与基因治疗市场将从2017年的60亿美元增长至2026年的350亿美元，年均复合增长率达22%。

拥有领先技术的细胞与基因治疗公司加快药物上市速度和降低成本的需求促进了细胞及基因治疗的CMO/CDMO服务的发展。根据弗若斯特沙利文的估测，全球细胞与基因治疗的外包市场有望从2017年的12亿美元增长至2022年的36亿美元，年均复合增长25%。

基因转移过程包含两大重要部分，即载体和运载技术。目前有2/3的基因治疗临床试验是运用病毒载体来引入基因到靶细胞。据纽约时报的报道，人工定做的病毒载体所花费用能占生物技术公司1/3甚至更多的经营预算，因此，人工定制的病毒载体效能对于公司的药品成本、利润空间等起着重要作用。

当前全球有超过130家病毒载体与质粒DNA制造商，其中有90+家病毒载体制造企业和30+家质粒DNA制造企业，还有14家企业能够同时生产病毒载体与质粒DNA。据相关统计，有超过一半的制造商在北美，主要是因为大部分的活性临床试验研究都在此开展；80%制造商的产品仍处于临床医学试验，仅有20%进入商业化阶段；130多家制造商中有60%为业界公司，40%属于学术机构。

癌症治疗领域“当红炸子鸡”：CAR-T细胞疗法

基因治疗最受关注的当属利用CAR-T细胞靶向肿瘤相关细胞表面抗原的免疫治疗。目前，CAR-T细胞治疗已成为癌症领域的革命性疗法。自2017年美国FDA批准两款用于治疗血液病的靶向CD19抗原的CAR-T疗法（Kymriah和Yescarta）开始，CAR-T的研究热度陡然走高，掀起了细胞与基因治疗的全球热潮。2017年全球CAR-T临床试验数量达到顶峰的107起，2018年热度开始有所降温。

但是，制造成本和前期的研发成本导致CAR-T疗法成本高昂，对此，各个国家纷纷探索医保覆盖CAR-T治疗费用的可行性方案。2018年5月16日美国医保与医助服务中心（Centers for Medicare and Medicaid Services，CMS）正式接受“嵌合抗原受体CAR-T细胞治疗纳入医疗保险与补助覆盖指标”的请求并启动审查开始。在2019年2月15日，CMS正式发布拟议决定备忘录：批准CAR-T细胞治疗正式纳入医保。这意味着CAR-T细胞疗法的费用以及所有相关服务费用，包括药物管理、细胞的收集和处理、细胞的回输、以及门诊或者住院的治疗费用都将被CMS覆盖买单，此举无疑对其他国家CAR-T疗法的费用降低起到了带头作用。

美国引领CAR-T细胞疗法专利 中国第二

对于细胞与基因治疗，全球范围内以中美两国为首。近日《Nature Biotechnology》上的一篇从专利角度对CAR-T细胞疗法的文章显示，目前全球范围内CAR-T细胞疗法相关的专利文件为1914个，分属于399个专利家族（patent family）。专利家族指的是同一项发明，由于专利保护的地域性和局限性，需要在不同地区和机构进行重复申请。

按专利申请人所在国家地区来看，美国和中国分别占专利申请人总数的39%和33%。按专利家族数目统计，美国科学家们递交的专利家族数目达到209个，位居第一，而中国科学家们递交的专利家族数目为101个，位居第二。由于专利家族的数目代表着与CAR-T细胞疗法相关的发明的数目，从这个角度来看美国的CAR-T创新仍然领先，但是中国也达到了世界第二的位置，并且与第三名的英国（27个专利家族）拉开了不小的距离。

2019年5月30日，在《Nature》子刊《Nature Reviews Drug Discovery》发布的一篇文章数据显示，截至2019年3月，全球共有1011个细胞疗法，比2018年3月的753个，新增了258个，增幅达34.3%。其中CAR-T细胞疗法仍然占据着半壁江山，达568个，与2018年相比，增加了164个。

与2018年数据相同，中国与美国仍在全球细胞治疗中占据着绝对领先的地位。2018年，中美两国共占全球细胞疗法的73%。2019年，该比例上升为74%，小幅上涨。其中美国共有439种细胞疗法，中国共305种；两国细胞疗法中超过50%及以上均为CAR-T细胞疗法。

从研发阶段看，在美国的439种细胞疗法中，大部分（277种）处于临床前阶段，而中国开发的大多数药物（236种）则处于临床阶段。过去一年中，全球范围内共新增26项临床前细胞疗法，其中15个由美国开发，中国占据3个。

更多数据参考前瞻产业研究院发布的《全球精准医疗行业发展前景预测与投资战略规划分析报告》

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