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一文看CAR-T细胞疗法发展现状与趋势中美引领研发风潮

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王思婷 • 2019-08-25 17:34:22 　来源：前瞻产业研究院　E5713G0

高治疗成本制约规模化发展

CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-Cell），中文全称叫做嵌合抗原受体T细胞，是细胞治疗领域中最热门的分支疗法之一。简单地说，CAR-T疗法是通过基因改造技术，在T细胞（人体内一种重要的免疫细胞）上加入一个嵌合抗原受体，从而让免疫T细胞不仅能够特异性地识别癌症细胞，同时可以激活T细胞杀死癌症细胞。

目前，CAR-T疗法主要用于治疗血液瘤。以Car-T疗法为代表的细胞及基因治疗相对于当下的药物治疗具有更精准，更强效，更低毒，更广谱等优势，有望成为现有药物治疗手段的重要补充和协同，拥有广阔的市场空间。

由于前期研发成本高，导致CAR-T治疗费用高企，而价格昂贵是CAR-T最令人诟病的地方，也是现阶段制约其大规模市场化的主要因素。全球各个国家都在积极探索医保覆盖CAR-T治疗费用的可行性方案。今年2月，美国医保与医助服务中心率先宣布将CAR-T细胞治疗正式纳入医保；5月份日本中央社会保险医疗协议会批准将诺华的CAR-T细胞治疗产品Kymriah于5月22日起纳入医保，定价约3350万日元（约合人民币210万元）。通用型CAR-T、非病毒载体CAR-T等下一代疗法已经进入眼帘，有可能引领CAR-T由小众变为基础癌症疗法。

在制备方面，由于病毒载体在制备时间、监管以及潜在的插入诱变等局限性，非病毒载体转导CAR-T的相关试验在快速增加。

图表1：CAR-T基因载体优缺点

中美引领CAT-T疗法研发

截至2019年5月，全球CAR-T治疗临床试验登记项目507项，主要分布在中国和美国，欧洲、日本和南半球的临床试验数量要少得多。这与接受和投资新兴疗法的意愿、卫生监管政策以及社会差异都相关。具体来看，中国以224例CAR-T治疗临床试验居于全球首位，美国以186例位居第二，两国分别占全球试验总数的44%和37%。

图表2：截至2019年5月全球CAR-T治疗临床研究国家分布（单位：例）

从地区分布来看，临床试验数量主要集中在美国得克萨斯州和中国北京，两地试验数量均突破40例，排名全球地区第一和第二位；宾夕法尼亚州、加利福尼亚州、马里兰州、广东省和上海市的CAR-T试验数量均超30例，位列第二梯队；江苏省、华盛顿州和纽约州临床试验数量突破20例，归为第三梯队。三大梯队的数量差别不大，竞争激烈。

图表3：截至2019年5月全球前十大CAR-T治疗临床研究地区分布（单位：例）

在CAR-T疗法相关专利上，中美两国也是名列前茅。目前，CAR-T细胞疗法相关的1914个专利文件，它们分属于399个专利家族。专利家族指的是同一项发明，由于专利保护的地域性和局限性，需要在不同地区和机构进行重复申请。按专利申请人所在地区分，美国和中国科研人员分别占专利申请人总数的39%和33%。按专利家族的数目统计，美国递交的专利家族数目达209个，排名第一，而中国递交的专利家族数目为101个，位居第二。

1914个CAR-T细胞疗法专利申请中49%由医药公司递交，其中瑞士诺华是递交专利方面的领头羊，申请的专利家族数目达到29个，总计申请178项专利。从下表可看到，全球CAR-T细胞疗法相关专利数量排名TOP 10的公司中，中国公司占据一半，分别是苏州普罗达生物科技有限公司、北大未名生物工程集团有限公司、上海优卡迪生物医药科技有限公司、科济生物医药有限公司和北京马力喏生物科技有限公司，5家公司共计申请专利35项，申请的专利家族达59个。

图表4：全球CAR-T细胞疗法相关专利TOP 10分布（公司）（单位：个）