600万人难募240个受试者 我国医药临床研究资源供需矛盾凸显

2018年1月9日，一则《尘肺病之殇：600万人难募240个受试者》的报道引起了广泛关注。该事件起因为江苏伯克生物医药股份有限公司宣布启动国家唯一针对抗尘肺（肺纤维化）的1.1类新药盐酸替洛肟Ⅱ期临床试验，但却难以招募到240位受试者。

临床试验是验证药物在人体内安全性和有效性的唯一方法，也是新药研发过程中资金和时间投入最多的环节。从全球经验来看，单个药物临床试验从启动到完成一般需要4-6年，平均成本超过10亿元人民币，时间和资金投入在整个新药研发中占70%左右的比例。临床试验在新药开发中的重要性不言而喻。

相关研究表明若“重基础、轻临床”的现象长期存在，造成临床研究的能力和资源问题得不到及时解决，研究表明这至少延缓中国创新药产业发展进程五到十年。我国这也是中外药物研发之间差距巨大的重要原因之一。

我国600万尘肺病患者却招不到240个受试者，这无疑将影响我国尘肺病医药研发的进展。此次受试者难以招募事件折射的不仅仅是我国尘肺病临床试验所面临的难题，也是我国整个生物医药研发发展亟待突破的瓶颈。

中国药物临床研发较英美差距大，"重基础、轻临床"难题亟待破解

中国的医药创新近年来已经取得了令人瞩目的成绩，受政策、人才和资本要素的推动，中国的创新药研发呈现强劲的增长势头。但不可否认的是药物研发仍处于早期阶段，与世界领先国家相比，中国目前已上市的创新药在创新的"质"的方面还有一定差距。

近日，由中国医药企业管理协会、中国外商投资企业协会、中国医药企业管理协会、中国化学制药工业协会等7家机构联合发布的《推动临床研究体系设计与实施，深化医药创新生态系统构建》，对全球主要医药创新国家临床研究水平进行了总体评估。该项评估从四项指标分析我国与美国、英国、德国、建安大、法国、澳大利亚、韩国、日本等11个国家在临床试验水平上的差异。四项指标分别为干预性临床试验总数、Ⅰ期临床试验数量、国际多中心临床试验总数和顶尖临床研究论文数量。结果显示，我国当前的临床研究总体水平在世界创新领先国家中排名第九，在亚洲位列日本和韩国之后。我国生物医药临床研究与美国、英国等差距较大。

图表1：我国与英美等国的临床研究水平差距较大

注：表中数据为指数，每项评估中绝对数量最多的国家设为总分100分，其余国家的评分为该国数量/第一名的数量*100

资料来源：中国医药企业管理协会等7部门

影响我国临床研究水平较英美国家差距大，与我国"重基础、轻临床"的历史不无相关。过去15-20年，我国对医学科学领域的政府资金支持存在"重基础、轻临床"现象。以2016年国家自然科学基金资助课题为例，在批准资助的医学科学相关的课题中，95%的课题为基础医学类，仅5%用于支持临床研究。同样，2016年国家重点研发计划启动生物医药相关项目共7大类299项，其中仅13%用于临床研究。

此外，我国生物医药企业平均研发投入占销售收入的比重仅为2%左右，不但无法与国外专利药公司占销售收入15%以上的研发投入相比，与国外仿制药公司占销售收入5%以上的研发投入相比也有很大的差距。我国研发投入虽然增速较快，但我国医药研发投入占全国研发的比例仅1%。

图表2：我国与主要国家研发增长情况对比

资料来源：前瞻产业研究院整理

除此之外，我国临床试验中由药物研发者亲自完成的现象仍较为常见，这与我国临床试验专业研究组织尚不能满足资源有关，预计未来几年这一矛盾将进一步凸显。

大量在研药物未来五年将进入临床开发阶段，临床研究资源供需不足将进一步凸显

最新披露数据显示，2017年1-10月，国内获批可以开展临床试验的项目是2014年的3倍，创新药研发的热潮使大量药物成功将进入临床试验阶段。相比之下，中国获得认证的临床试验机构数量在2014年到2016年间却没有显著变化。三分之二的机构在过去三年中仅参与不超过20项试验，同时仅34%的机构在过去三年中承担过10项以上国际多中心临床试验。而2017年新增的168家机构也基本尚未具备规模开展创新药临床试验的能力。

图表3：每年新获批进入临床的化药1.1类和生物1类分子数

资料来源：前瞻产业研究院整理

图表4：随着临床批件的快速增加，临床研究资源面临的挑战愈发凸显

注：2017年数据为测算值，仅供参考。

资料来源：前瞻产业研究院整理

整体来看，我国生物医药临床研究资源所面临的压力较大，将影响我国生物医药研发的进程。不过随着临床试验机构认证备案制的实行，允许境外企业和科研机构在中国开展药物Ⅰ期临床试验，我国药物临床研究资源紧张形势将得到一定缓解。同时，CFDA加入ICH后，中国早期临床试验大门打开，吸引越来越多跨国企业和国外中小型企业到中国开展临床试验，人才和经验的问题有望通过一定时间的积累得到逐步解决。

以上数据来源参考前瞻产业研究院发布的《2018-2023年中国生物医药行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》。