从FDA批准情况探索“孤儿药”最具前景领域
一、盘点2014年被认定的“孤儿药”
在美国的孤儿药法案实施前(1983年前),FDA批准的所有新药中,总共只有38种是用来治疗孤儿药的;而该孤儿药法案通过以后,从198-2004年,共有1129种不同的化合物或生物制品以孤儿药审批途径进入临床实验,最终有249种孤儿药被批准上市。如今,美国通过认证上市的孤儿药已有410种。
同样的情况也发生在在欧盟,在1999年《罕见病治疗药物管理规定》实施前,欧盟仅有8种孤儿药被审核通过,但1999-2009年间,便有619种罕见病产品得到认定,47种孤儿药被审核通过。而到目前为止,欧洲药物管理局已经授予1000多种孤儿药,其投入数量和市场份额同比增长和数量呈梯度增加——2011年4种,2012年8种,2013年12种。
图表1:2011-2014年FDA批准的孤儿药数量(单位:个)
资料来源:前瞻产业研究院整理
据前瞻产业研究院《2015-2020年中国生物医药行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》了解,2014年至今,共有15种孤儿药通过美国食品药品管理局(FDA)或者欧洲药品管理局(EMA)的审批,其中欧盟共批准5种,预计EMA全年将批准15种孤儿药。
图表2:2014年FDA、EMA批准的孤儿药汇总
资料来源:前瞻产业研究院整理
二、肿瘤(癌症)成“孤儿药”最具前景领域
实际上,前景最好的孤儿药通常针对的是一些常见病(如肿瘤和血液病)中的一些亚型(以美国为例,FDA批准的孤儿药40%左右是肿瘤领域)。从目前全球最畅销的10种孤儿药来看,主要都是治疗如肿瘤疾病和血液病等看起来似乎常见的疾病的;2011年FDA批准的11种孤儿药中有7种是肿瘤领域(癌症)的某个亚型,2012年15种孤儿药中有8种是治疗肿瘤的某个亚型,2013年批准的12个孤儿药中有7个是治疗肿瘤的的某个亚型。
图表3:2011-2014年FDA批准的用于肿瘤领域的孤儿药数量(单位:个,%)
资料来源:前瞻产业研究院整理
据统计,2014上半年FDA批准的27个新药里面,14个药物以优先审评的方式获批,其中10个药物拥有孤儿药资格(6个用于肿瘤领域),反映出FDA在满足罕见病患者用药需求方面的努力成果。
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